Имеющий глаза да увидит: генная терапия помогла победить слепоту
Инновационные методы лечения при помощи генной инженерии спасают в тех случаях, когда традиционная медицина не справляется.
Например, "Вести.Наука" рассказывали о том, как генная терапия помогла победить рассеянный склероз, диабет и ожирение, мышечную дистрофию, серповидноклеточную анемию, а также глухоту, кистозный фиброз и лейкемию.
С 2007 года исследователи также пытаются применить методы генной терапии для лечения слепоты. Первые результаты этих работ были противоречивыми: в одном случае эффект оказался недолговечным, а в другом у пациентов и вовсе наблюдалось ухудшение состояния.
Учёные продолжали совершенствовать пути лечения, и вот теперь команда из Оксфордского университета показала, что генотерапия действительно способна помочь в борьбе со слепотой – эффективно, безопасно и надёжно.
Поясним, что в большинстве случаев слепота возникает из-за потери фоторецепторных (то есть светочувствительных) клеток сетчатки (внутренней оболочки) глаза.
Один из четырёх тысяч человек сталкивается с пигментным ретинитом – наследственным дегенеративным заболеванием глаз, которое приводит к постепенному ухудшению зрения или полной его потере. Это самая распространённая причина слепоты у молодых людей.
Однако исследователи установили, что, даже если пациент теряет зрение из-за этого заболевания, многие клетки сетчатки не отмирают полностью, хотя и перестают быть чувствительными к свету. И их можно перепрограммировать, чтобы они стали вновь функционировать правильно.
Первоначально команда из Оксфорда искала способ стимулирования этих клеток и разработала электронный имплантат, который помог пациентам частично восстановить зрение.
А в ходе новой работы учёные использовали модифицированный вирус для введения гена в эти клетки. Этот ген отвечает за производство светочувствительного белка меланопсина в клетках сетчатки. В результате клетки мышей, которые ослепли из-за пигментного ретинита, начали вновь реагировать на свет и посылать зрительные сигналы в мозг.
Наблюдения за грызунами специалисты продолжали больше года, и в течение всего этого времени зрение у животных сохранялось: они могли распознавать различные объекты, что указывает на высокий уровень зрительного восприятия.
"В наших клиниках много слепых пациентов, и возможность подарить им зрение благодаря относительно простой генетической манипуляции для нас выглядит захватывающе. Нашим следующим шагом станут клинические испытания, которые помогут оценить эффекты лечения у людей", — рассказывает ведущий автор исследования Саманта де Сильва (Samantha de Silva).
Её коллега Марк Хэнкинс (Mark Hankins) добавляет, что о ведущей роли меланопсина в восстановлении зрения известно с 2005 года. На основании этого открытия, вероятно, будет создан ещё не один метод восстановления зрения даже на поздних стадиях дегенерации сетчатки.
Научная статья по итогам исследования была опубликована в издании Proceedings of the National Academy of Sciences.
Добавим, что ранее российские учёные вырастили из перепрограммированных клеток сетчатку глаза человека для пересадки.