17 января 2014, 14:40 17 января 2014, 15:40 17 января 2014, 16:40 17 января 2014, 17:40 17 января 2014, 18:40 17 января 2014, 19:40 17 января 2014, 20:40 17 января 2014, 21:40 17 января 2014, 22:40 17 января 2014, 23:40 18 января 2014, 00:40
  • Иван Загорский

Генетики нашли способ борьбы с неизлечимой формой слепоты

  • Специалисты Оксфордского университета проводят операцию по введению раствора с модифицированным вирусом в поражённую область сетчатки
    Специалисты Оксфордского университета проводят операцию по введению раствора с модифицированным вирусом в поражённую область сетчатки
    (фото Oxford University).
  • Ведущий автор исследования Роберт Макларен во время операции
    Ведущий автор исследования Роберт Макларен во время операции
    (фото Oxford University).
  • Специалисты Оксфордского университета проводят операцию по введению раствора с модифицированным вирусом в поражённую область сетчатки
    Специалисты Оксфордского университета проводят операцию по введению раствора с модифицированным вирусом в поражённую область сетчатки
    (фото Oxford University).
  • Ведущий автор исследования Роберт Макларен во время операции
    Ведущий автор исследования Роберт Макларен во время операции
    (фото Oxford University).
Первые клинические испытания генной терапии для лечения врождённой прогрессирующей слепоты показали высокую эффективность нового метода. Шесть пациентов с неизлечимым ранее заболеванием улучшили своё зрение.

Первые клинические испытания генной терапии для лечения прогрессирующей слепоты под названием хороидеремия дали весьма многообещающие предварительные результаты. Замена дефектного гена в глазах на нормальную копию с помощью одиночной инъекции помогла полностью восстановить зрение у нескольких пациентов.

Хороидеремия, вызванная мутацией в гене CHM на X-хромосоме, приводит к прогрессирующей потере зрения из-за дегенерации сосудистой оболочки глаз и сетчатки. В результате светочувствительные рецепторы палочки и колбочки полностью вырождаются, что влечёт за собой полную слепоту уже в среднем возрасте. По оценкам врачей, этим врождённым неизлечимым заболеванием страдает один из 50 тысяч человек.

Специалисты Оксфордского университета проводят операцию по введению раствора с модифицированным вирусом в поражённую область сетчатки
(фото Oxford University).

Роберт Макларен (Robert MacLaren) из Оксфордского университета и его коллеги решили использовать против хороидеремии генную терапию. Задача состояла в том, чтобы, изменив генетический код, заставить клетки сетчатки производить белки, необходимые для нормальной работы фоторецепторов и тем самым остановить их разрушение.

Учёные отобрали шесть пациентов в возрасте от 35 до 63 лет. Каждому из них была сделана операция на один из двух глаз. Сначала специалисты отделили поражённый участок сетчатки от внутренней оболочки глаза, а затем ввели в образовавшуюся полость раствор, содержащий модифицированный вирус. Вирус проник в ядра клеток и заменил неправильный ген CHM на его исправленную копию. Чтобы оценить эффективность метода, второй глаз добровольцев не трогали.

Через шесть месяцев после процедуры зрение всех пациентов улучшилось. В двух случаях изменения были настолько существенными, что люди смогли прочитать сразу три дополнительные строки в таблице для проверки зрения. При этом у всех участников испытаний "генно-модифицированный" глаз обладал повышенной светочувствительностью по сравнению с нетронутым.

Ведущий автор исследования Роберт Макларен во время операции
(фото Oxford University).

"Пока ещё слишком рано говорить о том, что эффект от генной терапии закрепиться, но улучшение зрения у первых шести пациентов подтверждают, что вирус успешно выполняет свою миссию и не наносит значительного ущерба сетчатке, – сообщил Макларен в пресс-релизе Оксфорда.

"Мой левый глаз до лечения всегда видел особенно плохо, – говорит Джонатан Уайатт (Jonathan Wyatt), который первым опробовал на себе новый метод. – Теперь, когда я смотрю левым глазом футбол по телевизору, это выглядит, словно кто-то включил прожекторы. Цвет поля стал ярче, а цифры на футболках гораздо чётче".

Результаты исследования, опубликованного в журнале The Lancet, открывают огромные перспективы для использования генной терапии при лечении других заболеваний сетчатки, например, возрастной макулярной дистрофии.

Также по теме:
Австралийские учёные успешно испытали вживлённый человеку бионический глаз
Смарт-очки помогут слепым увидеть мир
Слепому человеку создали глаз из зуба
В Японии начинаются клинические испытания стволовых клеток для восстановления зрения
Новая технология поможет слепым людям читать любой текст
Фоторецепторы из пробирки помогли мышам прозреть

Читайте также

Видео по теме

Эфир

Лента новостей

Авто-геолокация