Впервые за 20 лет одобрен новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза

Боковой (латеральный) амиотрофический склероз (БАС) – это болезнь центральной нервной системы, разрушающая нервные клетки и лишающая людей возможности управлять своим телом. Прогноз на выживаемость при БАС отличается высокой вариабельностью, но средняя продолжительность жизни после постановки диагноза составляет от двух до пяти лет, при этом большинство людей умирает от лёгочной недостаточности. Хотя известный астрофизик Стивен Хокинг борется с этим заболеванием на протяжении вот уже 55 лет.

Исследователи ищут способы борьбы с БАС и изучают природу этой болезни. Например, недавно было доказано, что появление бокового амиотрофического склероза может быть спровоцировано воздействием электромагнитных полей.

Единственный препаратом, применявшимся для уменьшения симптомов и скорости течения БАС, до недавнего времени оставался рилузол. Этот препарат был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в 1995 году.

И вот, спустя более 20 лет, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило ещё один препарат для борьбы с БАС. Он называется эдаравон и будет продаваться в США под торговой маркой Радикава (Radicava).

"Это первый новый препарат, одобренный FDA для лечения БАС, в течение многих лет, и мы рады, что у людей с боковым амиотрофическим склерозом теперь появится выбор", — заявил представитель FDA Эрик Бастингс (Eric Bastings).

"Это событие станет началом новой главы в борьбе с этой ужасной болезнью, — заявила президент некоммерческой международной Ассоциации БАС (ALS Association) Барбара Ньюхаус (Barbara Newhouse). – Ещё несколько препаратов для борьбы с БАС сейчас проходят клинические испытания, и мы надеемся, что уже скоро сможем предложить ещё больше способов лечения болезни".

Радикава был разработан японской корпорацией Mitsubishi Tanabe Pharma первоначально предназначался для неврологического восстановления после острого ишемического инсульта.

Что же касается бокового амиотрофического склероза, препарат не излечит его и не избавит от неприятных симптомов, однако он поможет замедлить развитие болезни. Это подтвердили шестимесячные клинические испытания с участием 137 человек. Добровольцы получали либо препарат, либо плацебо, и через 24 недели у первой группы пациентов снижение физической активности стало прогрессировать медленнее.

"Узнав об использовании эдаравона для лечения БАС в Японии, мы быстро связались с разработчиком препарата по поводу подачи заявки на коммерческую реализацию в Соединённых Штатах", — рассказывает Эрик Бастингс.

Как сообщили специалисты, пациентам с неутешительным диагнозом следует приготовиться к сложной схеме лечения, которая предусматривает инфузионную терапию. Ежедневно в течение часа пациентам будут вводить препарат внутривенно в течение 14 дней, потом последует двухнедельные перерыв. За ним – ещё две недели инфузионной терапии, в течение которых пациент получает 10 инъекций по той же схеме, затем – снова двухнедельный перерыв. И так далее.

Цена одной инфузии (инъекции) составит чуть более тысячи долларов США (порядка 60 тысяч рублей). По заявлению FDA, пациенты смогут воспользоваться государственными скидками и медицинскими страховками, а некоторые, возможно, смогут оформить бесплатное лечение.

Ожидается, что Радикава будет доступен в США уже в августе этого года. FDA присвоило ему статус орфанного препарата – в эту групп входят фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые условно называются орфанными (или "сиротскими").

Тем временем медики продолжат поиски причин возникновения бокового амиотрофического склероза. Напомним, что лишь в 5-10% случаев эта болезнь передаётся по наследству. Среди потенциальных причин её появления сегодня числятся генные мутации, химический дисбаланс или нарушения иммунных реакций организма.

Кстати, ранее учёные выявили ген, который способствует появлению БАС.