Новая генная терапия предотвращает развитие рассеянного склероза

Исследователи из Флоридского университета разработали новую генную терапию, которая уже показывает многообещающие результаты в борьбе с рассеянным склерозом (РС). Испытывая новый метод на мышах, учёные выяснили, что он способен остановить или предотвратить у животных "мышиный эквивалент заболевания". Более того, лечение практически устранило симптомы у тех грызунов, которые уже страдали от этого недуга.

Рассеянный склероз – иммунологическое заболевание, при котором иммунная система организма по ошибке атакует миелин, вещество, образующее миелиновую оболочку нервных волокон. При рассеянном склерозе как раз и поражается миелиновая оболочка нервных волокон головного и спинного мозга.

РС поражает примерно 2,3 миллиона людей во всём мире и является наиболее распространённым неврологическим заболеванием у молодых людей. Недуг становится неизлечимым, когда иммунная система атакует миелиновую оболочку, окружающую нервные волокна, что приводит к проблемам с мышечной координацией, зрением, речью.

Новый метод лечения работает за счёт ограничения действия остро реагирующих Т-клеток, которые атакуют миелин. Исследователи доставили определённый ген, который прицепляется к безобидному вирусу (аде­но­ас­со­ци­и­ро­ван­ный вирус), в печень мышей. Оказавшись там, ген кодирует белок миелиновый олигодендроцитарный гликопротеин. Поскольку печень играет ключевую роль в спровоцированной иммунологической толерантности, то белок увеличивает выработку регуляторных Т-клеток, что подавляет атаку иммунной системы на организм.

"Используя клинически протестированную платформу генной терапии, мы можем индуцировать очень специфические регуляторных клетки, которые нацелены на самореактивные клетки. Последние ответственны за появление рассеянного склероза", — говорит один из авторов работы Брэд Хоффманн (Brad Hoffman).

В первой части экспериментов учёные обнаружили, что генная терапия оказалась эффективной в предотвращении аутоиммунной энцефаломиелиты (мышиная версия РС). Когда методику тестировали на тех мышах, у которых уже присутствовало заболевание, лечение практически устранило симптомы недуга всего спустя восемь дней после процедуры. И даже спустя семь месяцев после лечения у животных не проявлялись признаки заболевания, в то время как у грызунов из контрольной группы проблемы возникали спустя две недели.

Другая часть испытания показала, что новая терапия была ещё более эффективна, если белок "объединялся" с лекарством рапамицин. Часто применяемое средство для того, чтобы организм пациента не отвергал трансплантируемые органы, рапамицин работает за счёт увеличения количества регуляторных Т-клеток и блокирования других агрессивных типов Т-клеток.

Специалисты тестировали комбинацию генной терапии и рапамицина на двух группах мышей, у которых задние лапы были парализованы из-за заболевания. 71 процент грызунов из первой группы и 80 процентов из второй были полностью излечены.

И хотя результаты являются многообещающими, особенно в случае прекращения формы РС, которая быстро прогрессирует, учёные говорят, что им надо пройти ещё долгий путь, прежде чем лечение будет опробовано в клинических испытаниях. Сначала метод испытают на других животных моделях.

"Если мы сможем обеспечить долгосрочную ремиссию у людей и долгосрочное качество жизни, то это очень многообещающий результат", — заключает Хоффманн.

Результаты исследования опубликованы в научном издании Molecular Therapy.