Всего один укол помогает: в России зарегистрировали "Золгенсму"

Минздрав России зарегистрировал самое дорогое лекарство в мире – "Золгенсма". Всего один укол помогает детям с диагнозом "спинальная мышечная атрофия" побороть эту тяжелейшую болезнь. Благодаря фонду "Круг добра", который создан по инициативе президента, препарат уже получили более 20 детей.

Большое событие для маленьких пациентов, у которых каждый день на счету. Препарат "Золгенсма" официально зарегистрирован в России. Ввоз разрешён на пять лет. Это означает, что лекарство станет доступнее и для тех, кто проходил лечение другими препаратами, и для новых выявленных случаев заболевания спинальной мышечной атрофии.

"Фонд "Круг добра", который обеспечивает этим лекарством пациентов со СМА, в тот же день, когда была осуществлена регистрация, провёл экспертный совет и изменил критерии. Теперь большая часть пациентов со СМА смогут получить этот препарат, поскольку ограничивающие критерии устранены", – рассказал Сергей Куцев, главный внештатный специалист по медицинской генетике Министерства здравоохранения РФ.

Снято главное ограничение: после регистрации в разы упрощается и ускоряется ввоз лекарств. Фонд "Круг добра", помимо прочего, расширил возрастные рамки применения препарата. При назначении больше будут ориентироваться на вес пациента.

"Существующие технологии позволяют обеспечить непосредственный доступ родителей к информации, как ребёнок будет обеспечен лекарствами. Для этого фондом была создана информационная система – все данные о пациентах хранятся там. Регионы имеют доступ к ней и через её направляют нам документы", – рассказал Александр Ткаченко, председатель правления фонда "Круг добра".

Тем не менее, доступность "Золгенсмы" остаётся сниженной во всём мире. Но в России больше всего людей получили терапию, отмечают в Минздраве. Это порядка 70 пациентов. 21 из них – за счёт фонда "Круг добра". Люди со СМА получают лечение и другими препаратами – "Спинразой" и "Рисдипламом". "Золгенсма" – самый дорогой из них. Одна инъекция стоит 160 миллионов. Но достаточно одного укола.

"Золгенсма" не эффективнее других препаратов. Все клинические исследования показали примерно одинаковую эффективность всех трёх препаратов, но я хотел бы особенно подчеркнуть, что для "Золгенсмы" особенно важно раннее выявление. Потому что нужна одна инъекция. Вся надежда на раннее выявление", – пояснил Сергей Куцев.

С 2023 года в России планируют ввести массовое обследование всех новорождённых по СМА. То есть, большая часть детей с выявленными случаями заболевания смогут получить "Золгенсму" в первый месяц жизни.

Все главные новости и видео доступны на медиаплатформе "Смотрим".