В России разработали препарат для терапии гепатита В на основе CRISPR
Доклинические исследования подтвердили эффективность препараты. По словам Костюшева, пациенты смогут получить лекарство уже в ближайшие годы.
Ученый уточнил, что многие ученые, в том числе за рубежом, искали способ не подавить вирус, а удалить его из клеток печени, однако все они сталкивались с проблемой при переходе от клеточных моделей к животным.
"<…> Тогда и выявлялись ограничения: недостаточная безопасность, нестабильная доставка CRISPR/Cas9-комплексов в клетки, недостаточная эффективность в реальных тканях", — отметил он.
В лаборатории пришли к выводу, что необходимо одновременно применять лекарства для подавления вируса с препаратом, редактирующим геном. Так скорость размножения вируса замедляется, и CRISPR-комплексы получают так называемое временное окно, в которое успевают удалить вирусную ДНК.