Авторские материалы 360 долларов за каждый прожитый день: из чего складывается цена самого дорогого препарата в мире

Инъекция ценой в 2 миллиона долларов: пациентам, для которых препарат «Золгенсма» – последняя надежда, цена кажется непомерно высокой. Но жизнь без него, как правило, невозможна. В чем сложность технологии изготовления препаратов от спинальной мышечной атрофии? Из-за чего прейскурант улетает за облака? И есть ли более доступные способы получения таких лекарств? Разбирался обозреватель «Вестей ФМ» Сергей Артемов.

Самый дорогой препарат в мире – онасемноген абепарвовек; 2 флакона по 5,5 миллилитров – это 1 доза. И единственная, которая порой требуется, чтобы излечить младенца от спинальной мышечной атрофии – тяжелейшего наследственного заболевания. "Порой" – потому что «Золгенсма» (таково торговое название этого препарата) – все же не волшебный эликсир. Но для маленьких пациентов и их родителей эта инъекция – сродни чуду, цена которого – 2 125 000 долларов. Или – 156 000 000 рублей.

Флакон – обычный: стекло и резиновая крышка под алюминиевой пломбой. Внутри – прозрачная жидкость. Кажется, будь та емкость из чистого золота и набита доверху бриллиантами, она стоила бы дешевле.

«Золгенсма» – сложнейший по своему принципу действия препарат. Простым языком, это – копия гена, которая вводится в течение часовой внутривенной инъекции. И копия эта начинает вырабатывать необходимый человеку так называемый белок выживаемости мотонейронов. Самые трудные случаи спинальной мышечной атрофии первого типа как раз связаны с патологией отсутствия или дефекта природного гена в организме ребенка. Оттого и предельный срок жизни без этого лекарства для малышей – около 2 лет с момента рождения.

Родители во всем мире умоляют благотворителей и страховые компании приобрести спасительную инъекцию – ведь 2 из 3 детей, которые ее получают, затем становятся на ноги и живут обычной жизнью. А остальным эта жизнь гарантируется сама по себе – пусть и в коляске, но без кислородной подушки и риска внезапной смерти от спазма дыхательных мышц.

Но раз препарат действительно обладает таким эффектом, а потребность в нем не так велика (1 500 – 2 000 доз – на всю планету), нельзя ли сделать его немного дешевле? Такой вопрос задают и чиновники от здравоохранения, и организаторы фондов милосердия – в деликатной форме. «Да совесть есть вообще у этих фабрикантов?!» – это еще приличные эмоции аудитории соцсетей. Причем во всех странах.

В самом деле, почему так дорого? Своим мнением поделился руководитель лаборатории эпигенетики академического НИИ общей генетики им. Вавилова профессор Сергей Киселев.

КИСЕЛЁВ: Они дорогие, потому что над ними очень долго работали, а теперь хотят получить обратно все вложенные деньги. Потому что в них вложен не только труд непосредственно технологический; производство этих препаратов, в общем-то, очень дешёвое – на несколько порядков дешевле той цены, по которой их выставляют изначально. Опять-таки, это – та цена, за которую его предлагают и за которую некоторые покупают. В эту цену включена стоимость патентов, которые купила эта компания, включено время разработок, потраченные ресурсы, потому и принципиальные различия между сегодняшней себестоимостью препарата и выставленной на рынке ценой.

Вообразим составляющие этой цены. Разработка «Золгенсмы» велась с 2009 года. В 2018 стартап авторов препарата был куплен швейцарским фармконцерном Novartis за 8 миллиардов 700 миллионов долларов. Это – первая часть денег, которую Novartis должен вернуть. Далее – долгосрочные исследования в суперсовременных лабораториях, которые вели специалисты из многих сфер медицины, генетики и биоинженерии. Это – вторая часть расходов. Третья – эксперименты в США и европейских странах по изучению эффективности препарата. Четвертая часть – налаживание производства и логистики по всему миру. А также – обучение специалистов – как правильно применять. У препарата есть особенность: его нужно ввести пациенту не позднее 14 дней после даты выпуска.

На рынке «Золгенсма» появилась в мае прошлого года по цене в 2 125 000 долларов. Novartis отмечала, что по совокупности затрат адекватным был бы ценник в 4 500 000, но вот есть вроде как дисконт в 50%.

Однако полная калькуляция себестоимости производителем не публиковалась, и американские эксперты применили к «Золгенсме» стандартную схему поверки из расчета улучшения качества жизни пациента и количества лет, которые к его жизни добавляет препарат. Ориентиром выбирались 10 лет. Хотя жить пациент может и гораздо дольше. А уже переменными были возможность самостоятельно ходить, степень свободы движений, если приходится передвигаться на коляске, риски для дыхательной системы – в итоге оптимальная цена составила от 1 200 000 до 1 900 000 долларов. К слову, каждый год жизни в такой формуле стоит около 130 000 долларов. Если детально, пациенту не должно быть жалко выложить 360 долларов за каждый день на белом свете. Суть вывода экспертов – «Золгенсма» дороже разумного от половины до трети своей цены.

Высокая цена держится и потому, что нет конкуренции: ближайший и относительный аналог, препарат от компании Biogen – нусинерсен под торговой маркой «Спинраза», стоит 125 000 долларов за дозу. Ощутимо дешевле. И к его цене, кажется, нет никаких претензий. Но родители больных детей всеми правдами и неправдами хотят получить только «Золгенсму». Потому что это – радикальное лечение одной дозой. Внутривенно. «Спинраза» же – это заместительная терапия, которая требует 4 уколов в первый год и по 3 укола затем ежегодно. Вводится она внутрь спинномозговой жидкости. И вот нехитрый подсчет. Уже на 6 год применения «Спинразы» общие расходы на нее превысят цену «Золгенсмы». Novartis подчеркивает: ее препарат – более дорогой, но в долгосрочной перспективе он – все же выгоднее.

«Золгенсма» не выпускается на конвейере. Изготовление каждой дозы начинается после получения оплаты. И поскольку производитель упирает на диктат рыночных условий, то спорить с ним уместнее всего с помощью рыночных же правил, полагает Сергей Киселев, приводя пример еще одного сверхдорогого препарата.

КИСЕЛЁВ: Есть такой препарат «Люкстурна» – против, опять-таки, наследственного заболевания зрения. Так вот, изначальная цена этого препарата на американском рынке, когда он появился, тоже примерно составляла миллион долларов. 800 000 там было за укол, за лечение. Потом он стал распространяться по всему миру, в том числе и в Англии – естественно, эти все вещи в западном мире не приобретаются индивидуалами: либо – страховыми компаниями, либо – за счёт федерального бюджета. Власти сказали компании, которая продавала препарат: «Ребята, за 850 000 мы у вас покупать его не будем, но за 550 00 мы будем покупать ежегодно 1000 доз, потому что у нас – примерно 1000 больных в год». Они сказали: «О’кей, нет проблем».

Давление же на совесть фармгигантов не всегда достигает желаемого результата – так, самым первым препаратом, одобренным в ряде стран для генной терапии против дефицита липопротеиновой липазы, была «Глибера» еще в 2012. Именно на ее долю выпал первый титул «лекарства за миллион». Вернее, 1 600 000 долларов – за курс, 60 уколов, на всю жизнь. Но болезнь эта – редкая: 1 случай на 300 000 новорожденных. Диагностика – непростая, а смертность – 100% до достижения годовалого возраста. Компания не рассчитала спрос. Общественники проклинали жадность фармацевтов, а реальный оплаченный заказ состоялся всего 1. В итоге производитель – фирма uniQure – отказалась и от выпуска «Глиберы», и от продления разрешений на нее в Европе. В США оно и так не было получено. На складе было 3 комплекта доз на курс. Их отдали 3 пациентам по цене в 1 евро. Проект, на который ушли сотни миллионов долларов, обанкротился. И разового лекарства от этой болезни опять нет. Есть заместительная терапия. Ценой в 300 000 долларов в год.

Мораль – цена не догма, а лишь повод для торга. Примерно так и поступили в Японии, где «Золгенсма» получила одобрение наряду с США, Евросоюзом и Австралией. Национальный совет медицинского страхования объявил нынешней весной, что будет закупать дозы препарата для всех нуждающихся. За 1 510 000 долларов. Ни центом больше. И производитель быстро подписал сделку по такой цене.